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Le traitement repose sur la prescription quotidienne de L-thyroxine par voie orale. Pour le jeune enfant, on dispose d'une forme de goutte (1 goutte = 5 µg) très pratique. Chez le grand enfant et l'adolescent, les comprimés sont plus maniables.

Les besoins substitutifs en L-thyroxine varient selon les enfants et sont fonction de l'étiologie, du poids, de l'âge. Les doses sont ajustées selon les résultats des dosages hormonaux de contrôle (TSH et T4…), qui sont pratiqués régulièrement : plus fréquemment chez le bébé (un tous les 15 jours puis tous les mois) que chez l'enfant (un par trimestre).

Sur le plan pratique, les gouttes doivent être données dans un peu d'eau ou de lait, avant le biberon (de préférence le matin, ce qui évite tout oubli). Si l'enfant a des régurgitations, il n'est pas nécessaire de redonner une nouvelle dose de thyroxine en raison du risque de surdosage plus grave que le sous-dosage.

Le traitement sera prescrit à vie.